癫痫的持续发作，不仅对患者脑部有永久性的损害，更有导致患者窒息死亡的风险。一旦停药，每一次发作都会对孩子造成伤害，更会造成永久性大脑损伤，使得患儿过早离世。
其实，几年前国家药监局就在推动氯巴占等罕见病药物的研发，但国内药企病对罕见病药物研发并没有多少积极性。
这并不是孤例，长期以来，国内罕见病领域受制于整个制药工业的发展，一直都处于停滞状态。有数据显示，国内罕见病群体人数约为1680万人，很多患者是未经治疗的，且处于无药可用的状况。
罕见病，又称“孤儿病”，指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（ho）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰1‰的疾病。
常见的罕见病有，白化病，多发性硬化症，肢端肥大症，特发性肺动脉高压病，苯酮尿症，线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高，制药企业基于经济效益的考量，对罕见病药物研发并不积极。
以鹰国为例，83年以前上市的孤儿药品种只有38种，为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用，鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》，也是世界首部孤儿药法案。
药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠，包括研发经费的政府支持，免除新药申请费，药物营销申请费，审批快速通道，科研基金申请优先考虑，税收优惠和7年市场独占权。同时，在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。
孤儿药法案颁布后，三十多年时间，fda共颁发了5219个孤儿药资格，最终获批的药物数量为843个。
鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用，世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。
认识十年的老书友给我推荐的追书！真特么好用，开车、睡前都靠这个朗读听书打发时间，这里可以下载